基因编辑

基因编辑是指对基因组中某一特定基因的DNA序列实现敲除、插入或替换的一种技术方法。

原理

借助特异性DNA双链断裂（Double-strand Breaks, DSBs）激活细胞天然的修复机制，包括非同源末端连接（Non-homologous End Joining, NHEJ）和同源重组修复（Homologous Recombination, HR）两条机制。

NHEJ修复机制：断裂的DNA修复重连的过程会发生碱基随机的插入或丢失，造成移码突变使基因失活，实现目的基因敲除。如果一个外源性供体基因序列存在，NHEJ机制会将其连入双链断裂DSB位点，从而实现定点的基因敲入。

HR修复机制：在一个带有同源臂的重组供体存在的情况下，供体中的外源目的基因会通过同源重组过程完整地整合到靶位点，不会出现随机的碱基插入或丢失。如果在一个基因两侧同时产生DSB，在一个同源供体存在的情况下，可以进行原基因的替换。

基本技术

CRISPR-Cas9技术是目前在科研、医疗领域中最有效、最便捷的基因编辑工具。

主要用途

•    基因敲除：基因上产生DSB，在非同源末端连接修复过程中会产生DNA的插入或删除，从而造成移码突变。

•    突变引入：用含有特异突变的同源模板，位点产生DSB提高重组效率，从而实现特异突变的引入。

•    定点转基因：同源模板中加入转基因，在DSB修复过程中拷贝至基因组中，从而实现定点转基因。

主要特点

•    sgRNA构建容易，操作简单，靶向精确性高

•    基因修饰率高，基因调控方式多样，例如敲除、插入、抑制、激活等

•    可对基因组精确定位和改造

•    可实现对靶基因多个位点同时敲除

•    无物种限制

•    成本低，效率高，实验周期短

基因编辑技术的主要用途：

•    基因功能研究

•    基因治疗

•    构建模式动物

•    改造和培育新品种

单位介绍

•        上海生物芯片有限公司（http://www.shbiochip.com, 简称SBC）是由国家发改委批准建立的生物芯片国家工程研究中心之一，通过六年的建设，已建立了基因表达谱芯片，基因分型， 蛋白与抗体，组织库与组织芯片和生物信息学等技术平台，是国家“863”计划生物芯片专项的主要承担者之一。 SBC凭借高标准的技术平台和多样性的产品等竞争优势，向同行业和相关单位提供系统的生物学研究全面解决方案，国内用户单位超过500家，地域遍及全国20多个省市，广泛应用于功能基因组、疾病基因组、药物基因组、中药现代化、农业生物技术、生态环境等各个领域，促进生物芯片对传统产业的渗透，加速生物芯片产业化发展。同时，公司还积极开拓国际市场，为全球各大药物研发机构提供技术服务，已与默克等六家大的药厂签订了合作协议。公司建立了严格的质量管理体系，通过了ISO9001认证，建立了GLP实验室，我们将秉承“质量为先”的原则，为国内外科研工作者提供高质量和系统全面的优质服务。

  

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