靶向治疗，顾名思义，就是针对癌细胞的治疗，它是通过基因或者分子选择，有针对性地发现早期病变细胞，或者针对性地杀死恶性肿瘤细胞，而不影响正常细胞的生存。由于靶向治疗不损伤或少损伤正常的组织细胞，这样就避免了以往治疗癌症“杀敌一千，自损八百”的局面，这一划时代的肿瘤疗法将大大减小患者在治疗中的作用，减轻痛苦，使肿瘤患者在延长生命的同时保证其生活质量。

  肿瘤靶向药物作用于肿瘤信号通路（如EGFR信号通路）上的关键因子。不少大型临床研究(IPASS、INFORM)显示靶向药物的疗效与药靶基因的状态有直接关系。

       EGFR表皮生长因子受体(EGFR)是原癌基因C-erbB-1 (HER-1)的表达产物，定位于细胞膜上。EGFR 主要通过两条途径将信号传递至细胞核，一条是Ras→Raf→MAPK途径；另一条是PI3K→PKC→IKK 途径。当信号传导至细胞核后，引起核内基因转录水平的增加，使细胞增殖、转化。EGFR 信号传导的异常是导致多种肿瘤发生的原因。EGFR基因位于人类7号染色体的短臂上，由188307个碱基组成，包括28个外显子。其酪氨酸激酶功能区由外显子18~24编码，研究发现一些病人EGFR基因的编码区，主要是在外显子18-21上会发生突变，而这些突变与吉非替尼药物反应性有关，原因可能是因为这些突变改变了EGFR胞内ATP结合区的结构，提高了EGFR对吉非替尼的结合能力。

化疗药物作用于与细胞DNA合成复制、微管形成和代谢相关的关键酶类或因子。临床结果显示，每个化疗方案只能让20%左右的患者获益。

化疗的疗效与病人药敏性、耐药性以及药物本身的毒性有关。近年来，大量临床研究发现每一种化疗药物都有与其对应的可评估疗效的相关基因（生物标志物），且疗效与它们的表达水平相关。

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